一种发病率极低、缺乏统一诊疗共识的罕见儿童脑瘤，一名年仅4岁的女童，经过手术、质子治疗、药物治疗及伽马刀等多种治疗手段后，目前已持续随访超24个月，病情保持稳定。

记录这一病例诊疗过程的研究论文《病例报告：使用质子治疗和伽玛刀治疗罕见儿童星形母细胞瘤的多模式治疗——病例报告和文献综述》发表于国际肿瘤学期刊《Frontiers in Oncology》。该研究由河北一洲肿瘤医院清水翔星副院长团队完成，为罕见儿童星形母细胞瘤的综合治疗提供了一例临床实践参考。

罕见儿童脑瘤，诊疗面临多重挑战

星形母细胞瘤（Astroblastoma）是一种较为罕见的中枢神经系统肿瘤。2021年世界卫生组织（WHO）中枢神经系统肿瘤分类中，MN1基因改变型星形母细胞瘤被正式纳入分类体系。

由于病例数量有限，目前针对这一疾病的治疗仍缺乏统一的临床指南和标准化治疗路径。尤其对于儿童患者而言，如何在控制肿瘤的同时尽可能减少治疗对正常脑组织及生长发育的影响，对治疗团队提出了更高要求。

此次接受治疗的患儿是一名4岁女童。就诊时，她已经出现右下肢无力、步态不稳等症状。经过影像学、病理及分子检测等一系列检查，患儿最终被诊断为CNS WHO 3级、伴MN1基因异常的高级别星形母细胞瘤。

“对于这样一个罕见病例，治疗方案不能简单套用常规路径。如何根据肿瘤位置、病理及分子特征、既往治疗情况以及患儿年龄等因素制定个体化方案，成为治疗团队首先需要解决的问题。”清水翔星教授表示。

从质子治疗到伽马刀，多模式治疗为患儿争取更大治疗空间

在完成安全范围内的肿瘤切除后，清水翔星副院长团队结合患儿具体情况，制定了以放射治疗为核心的综合治疗方案。

首先，患儿接受了质子治疗。治疗采用全脑全脊髓照射（CSI）联合局部加强照射，总剂量54Gy，分30次完成。

质子治疗计划及剂量分布

对于儿童脑肿瘤患者而言，放疗不仅要关注肿瘤控制，还需要充分考虑正常组织保护问题。质子治疗具有独特的物理剂量学优势，通过合理设计照射范围和剂量分布，可以在达到治疗靶区的同时，减少部分正常组织接受的无关剂量。因此，在儿童肿瘤放疗中，质子治疗受到越来越多关注。

完成质子治疗后，治疗团队根据病情变化进一步采用药物治疗进行控制。后续随访过程中，患儿仍存在少量肿瘤残留。在综合评估后，团队再次实施手术，并进一步采用伽马刀立体定向放射外科治疗，对残余病灶进行局部精准照射，治疗剂量为30Gy，分5次完成。

从前期手术及质子治疗，到后续药物治疗、再次手术及伽马刀治疗，这一病例并不是依靠某一种单一治疗手段，而是根据患儿不同阶段的疾病状态不断调整治疗策略，形成了具有阶段性和个体化特点的多模式治疗过程。

对于儿童脑肿瘤、星形母细胞瘤等疾病的治疗方案选择，需要结合病理、影像、分子检测结果及既往治疗情况等进行综合评估。如需进一步了解相关诊疗信息，可拨打河北一洲肿瘤医院咨询电话。

国际专家与院内MDT协作，为罕见病例提供多学科决策支持

罕见肿瘤的治疗，往往不仅考验单一技术，更考验医疗团队对疾病的理解、临床经验以及多学科协作能力。

在这一病例的治疗过程中，清水翔星副院长团队与日本相关领域专家进行了深入讨论，并结合院内多学科团队意见，对患儿不同治疗阶段的方案进行综合评估。其中，日本专家樱井英幸教授、秋元哲夫教授等参与了相关病例讨论，河北一洲肿瘤医院院内MDT团队也共同参与了诊疗方案的研判。

清水翔星副院长在论文中表示，本病例体现了在面对复杂、罕见肿瘤时，通过整合不同领域的知识与临床经验，并借助中日专家合作开展综合诊疗的一种实践模式。

对于缺乏成熟诊疗经验的罕见儿童肿瘤而言，治疗方案往往需要根据患者在不同阶段的病情变化不断调整。在这名患儿的治疗过程中，手术、质子治疗、药物治疗以及后续伽马刀治疗相互衔接，也体现了多学科团队根据病情变化进行动态决策的过程。

经过治疗及后续随访，目前患儿已完成相关治疗并持续随访超24个月，病情保持稳定。从最初的右下肢无力、步态不稳，到如今能够正常活动，这名女孩的状态已经发生了明显变化。两年多过去，曾经步履蹒跚的小女孩，如今已经能够自由奔跑，正在回到属于自己的童年生活。