头颈肿瘤是我国最常见的10种恶性肿瘤之一,其异质性强,约70%-80%的患者在确诊时已是局部晚期或晚期,给治疗增加了难度且50%-60%的患者在两年内会出现复发,最终导致较差的预后和高死亡率。

EGFR(表皮生长因子受体)在头颈肿瘤中强表达,且EGFR表达很高,相对预后较差,所以针对EGFR靶点的药物就成为头颈癌患者的福音。

尼妥珠单抗是中国第一个上市的人源化抗EGFR单克隆抗体,人源化程度高,不良反应发生率低,肿瘤选择性高。2024年获得联合同期放化疗治疗头颈部肿瘤的适应症。

由中国医学科学院肿瘤医院易俊林教授、上海交通大学医学院附属第九人民医院张陈平教授、四川省肿瘤医院郞锦义教授、北京大学肿瘤医院孙艳教授、301医院张欣欣教授、天津肿瘤医院王佩国教授、中山大学附属肿瘤医院吴少雄教授,福建省肿瘤医院邱素芳教授等专家共同牵头的一项多中心、对照、真实世界注册研究:“尼妥珠单抗联合放化疗改善局部晚期头颈部鳞状细胞癌患者的生存:一项倾向性评分匹配的真实世界研究”, 收集整理了放化疗/放疗±尼妥珠单抗注射液治疗局晚期头颈部鳞癌的临床数据,研究结果表明,尼妥珠单抗联合放化疗/放疗显著提高HNSCC 3年的OS率和PFS率 ,尼妥珠单抗组3年OS率较对照组提高11.3%( 74.6% vs. 63.3%;cloglog p=0.004;Log-rank p=0.038),且死亡风险降低25% (HR (95% CI)  0.75 (0.57, 0.99));尼妥珠单抗组3年无进展生存期为57.7% ,对照组 44.3%(p = 0.021)。

另一项发表在cancer上的临床III期研究(N=538)也表明,尼妥珠单抗联合同步放化疗(NCRT组)对比同步放化疗(CRT组)治疗局部晚期鳞状头颈部肿瘤(LAHNSCC),能显著延长患者两年PFS率(50.1%→61.8%),并降低了31%的进展风险,亦显著延长两年LRS率和DFS率。且安全性程度高,除增加轻度黏膜炎,皮疹发生率等均和对照组无差异。而且,长期随访结果表示,NCRT组能显著提升患者的10年OS,NCRT组 vs CRT组: 中位OS:3.69年 vs 2.78 年(P=0.004)   ;10年OS率:33.5% vs 22.5% (HR=0.811,P=0.044)。

放化疗是局部晚期头颈部肿瘤的标准治疗方法。基于上述研究,尼妥珠单抗获得头颈部肿瘤适应,且是目前唯一一个联合同期放化疗治疗局部晚期头颈部肿瘤大型对照研究取得阳性结果的靶向药物,这将为临床医生提供了新的选择,为肿瘤患者带来新的希望。

2025年CSCO头颈部肿瘤指南更新推荐尼妥珠单抗在头颈部肿瘤的推荐,且2025年1月1日起,尼妥珠单抗在头颈部肿瘤治疗中可执行医保报销。